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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

乌镇“蝶舞”：挥动数字的翅膀******

　　【乌镇观察】 

　　光明日报记者 张晓华 陈海波

　　伴着秋日的金黄，“乌镇蓝”再一次吸引了全世界的目光。来自120余个国家和地区的近2000位代表将聚首这个桨声欸乃的江南水镇，为网络空间命运共同体建设献智献策。为营造“数字让生活更美好”的全新体验，本次乌镇峰会坚持用数字手段呈现数字成果，深化“线上线下”融合办会模式，积极运用元宇宙、数字孪生等先进技术，打造了互联网最新科技成果全方位体验场。

　　新科技引领“乌镇高度”新体验

　　“今年最想去的肯定是元宇宙城市体验馆啊！”小李是位元宇宙发烧友，对刚刚落成的乌镇元宇宙城市体验馆心仪已久。这座位于乌镇人民公园西侧的体验馆，是本届乌镇峰会的示范项目之一，由元宇宙平台企业墨宇宙参与建设。据了解，在11月10日即将召开的乌镇峰会城市元宇宙咖荟当天，除线下的分享交流活动之外，还将在墨宇宙大世界创世之城中心，线上同步举行乌镇元宇宙城市体验馆开馆仪式。

　　据介绍，乌镇元宇宙城市体验馆运用数字孪生技术精确设计、建造和运营，按照现实展馆搭建还原，将为大众展示最新的元宇宙行业、产业应用成果。

　　在体验馆内，参观者可以一睹真人、虚拟数字人和仿人机器人“三人合一”的风采。虚拟人导游优雅从容地指引观展，耐心解惑答疑，带领真人穿梭于青砖白墙黛瓦之间，感受浓郁的江南市井风情，增添游览妙趣；仿人机器人向真人娓娓道出乌镇的古风古韵，让馆中沉默的陈列“说话”，吸引游客驻足倾听。

　　坐落在乌镇大道西侧的3幢白房子格外引人注目，它们就是采用E级超级计算机原型机技术成果的“乌镇之光”超算中心。落成一年来，它已经“算”出了可喜的成果：数据存储能力达60PB，整体计算能力跻身国际前十，广泛应用于智慧城市、人工智能、新材料的研发，以及生命科学包括基因密码的解读。

　　“气象预测是超算最常见的应用场景之一，目前超级计算机可对云层运动进行精确模拟与观测，未来有了更快的超算能力支撑，天气预报就可以更加精准。”超算中心总工程师胡帆举例，除了服务于科研和产业，超算技术也飞入了“寻常百姓家”。

　　除此之外，大会还遴选了一批人工智能、AR/VR、数字孪生等前沿技术应用，在大会场馆、会展区、景区、镇区为参观者提供互动体验，让大家充分感受到互联网“飞一般的发展速度”。

　　数字科技助力安全高效的“乌镇速度”

　　在乌镇互联网之光博览会旁的停车场，一只黑色的“大鸟”格外引人注目。“这架系留式无人机可以在紧急情况下快速升空，实现大范围的5G信号覆盖，确保现场通信畅通。”中国电信浙江公司云网运营部应急通信主管吴雨润介绍。

　　为打造全球领先的“5G第一小镇”，浙江电信与浙江联通双线布局，深度优化无线网络能力。一方面，发挥4G、5G协同优势，实现乌镇无线网络特别是物联网的全覆盖和深度覆盖；另一方面，部署超过5000个AP（无线接入点），确保各类终端可以免费、流畅地使用WiFi网络。目前，互联网之光等场馆和酒店5G下行峰值速率达1.4Gbps，平均下行速率达960Mbps。在乌镇厅等核心区域，部署多频段CA(载波聚合)，实现网络峰值速率突破3Gbps。

　　中国移动浙江公司通过构建网络信息安全态势感知及快速响应体系，保障通信网络及重要系统安全，采用DICT智慧大脑+智云领航“安全盾”等技术手段全面保障直播专线安全。部署云电脑系统，使用户的终端设备随时随地访问部署在云端的电脑桌面。

　　国网桐乡市供电公司党建部副主任曹鑫介绍，今年，他们改进了配电房数字孪生系统，进一步提高保障能力。实体配电房在开关设备智能化的基础上，接入了温湿度、烟感、工业视频等105套智能感知元件，运用数字孪生技术在数字赋能中心后台构建出数字实体，实现了虚拟配电房与实体配电房设备运行数据和环境数据的实时同步。

　　数字孪生配电房还可以通过大数据分析，对可能发生的故障进行模拟，辅助工作人员准确预判设备故障情况，防患于未然。在数字孪生配电房外，带电作业机器人和自主巡检无人机移动机巢也在默默守护着外围电力线路的安全。

　　数字化让“乌镇温度”触手可及

　　漫步乌镇街头，随处可见一个软萌小家伙的身影，小小的身体上，世界互联网大会的Logo分外醒目，它就是世界互联网大会乌镇峰会的吉祥物“小互”。

　　“吉祥物‘小互’的设计概念充分体现其形象来自互联网。”中国美术学院设计艺术学院副院长成朝晖评价，“小互”的整体形象以圆形作为基本形态，简练而富有时代感。

　　为了能让“小互”的形象深入人心，“小互”形象授权单位开发设计了文具、玩具、数码、日用等诸多周边衍生品，“小互”的数字藏品还登陆了浙江首个综合性数字资产服务平台“元宿”，首发的2000个数字藏品很快就销售一空，本届互联网之光博览会还为其开辟了专属展位。

　　在会务接待方面，首次启用的数字化嘉宾接待系统上线了嘉宾信息管理、车辆预约、健康检查、议程安排等功能模块。使用首次研发上线的“乌镇峰会一站通”小程序，与会者不仅能轻松获取会议议程、场馆介绍、电话查询、大会相关等会务信息，还可以阅读相关新闻报道，俨然一本实时更新的掌上会务手册，给中外嘉宾带来更智慧、更高效的会务体验。

　　《光明日报》（ 2022年11月08日 10版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）